| Разработчики: | AveXis |
| Отрасли: | Фармацевтика, медицина, здравоохранение |
2021: Регистрация препарата в России
В декабре 2021 года Министерство здравоохранения РФ зарегистрировало препарат «Золгенсма», который применяют для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей. Это лекарство стоимостью около $2,1-2,5 млн млн считается самым дорогим в мире.
Глава фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко рассказала «Новой газете», что обычно с момента регистрации препарата до поступления его в гражданский оборот проходит примерно от двух до шести месяцев. По ее словам, в этот период снижается доступность препарата, потому что его нужно ввозить в российской упаковке, а на ее создание и составление инструкции в соответствии с российской маркировкой уходит время.
 | В этот период нельзя ввезти препарат, как это делалось раньше, до регистрации, в международной упаковке, — пояснила она. |  |
«Золгенсма» производит швейцарская компания AveXis: она подала заявку на регистрацию препарата в России в июле 2020 года. До этого в стране зарегистрировали ещё два препарата от СМА — «Спинраза» и «Эврисди» (рисдиплам). Лечение ими нужно продолжать всю жизнь, а в случае с «Золгенсма» достаточно единственного укола в возрасте до двух лет.Обзор российского рынка банковской цифровизации: импортозамещение, искусственный интеллект и собственные экосистемы 
Цена других лекарств от СМА меньше, но они тоже дорогие: стоимость «Спинразы» (зарегистрирована в России в августе 2019 года) — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 тыс. в год.
СМА - группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов спинного мозга, которое приводит к прогрессивному развитию атрофии мышц, в том числе обеспечивающих дыхание. Является одной из наиболее частых причин детской смертности, вызванной наследственными заболеваниями. Причиной является мутация гена SMN1.
В России препарат «Золгенсма» закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Закупки шли даже несмотря на то, что регистрация препарата до этого отсутствовала.[1]
