Содержание |
Основная статья: Лечение рака
История
2023: Перепрограммирование стволовых клеток и органы «из пробирки». Как развивает регенеративная медицина в России и в мире
В октябре 2023 года профессор из Ирана Массуд Восух провел обучающее мероприятие в Институте регенеративной медицины Научно-технологического парка биомедицины Сеченовского Университета Минздрава России. Среди затронутых тем - принципы регенеративной медицины; персонализированная медицина; клеточная и генная терапия; будущее медицины, а также трансляционные проблемы регенеративной медицины.
В частности, обсуждались передовые международные статьи ведущих мировых ученых. Одна из них была посвящена iPS-клеткам (индуцированным плюрипотентным стволовым клеткам). Их получают из клеток человека или животного путем эпигенетического перепрограммирования, они способны преобразовываться в клетки мышц, костей, сердца, печени, сосудов, нервной системы. Это позволяет выращивать из них новые органы и ткани.
Также участники воркшопа коснулись темы разработки лекарств от рака, а также о человеческих мезенхимных стромальных клетках — МСК. Их получают из жира, крови, слизистой оболочки десны, пульпы зуба, кости и других тканей. МСК считаются одними из самых доступных для клеточной терапии, так как их забор у человека не нарушает этические нормы и не вредит пациенту. В одной из работ предлагается набор стандартных критериев для определения человеческих МСК, подходящих для лабораторных и доклинических исследований.
В России основные перспективные направления в области регенеративной медицины были определены научным сообществом совместно с Министерством здравоохранения в соответствии со «Стратегией развития медицинской науки в Российской Федерации на период до 2025 года» и совпадают с мировыми тенденциями в этой области. Так, российскими учеными был создан прототип биоматериала на базе высокоочищенных матриксов белков и сбалансированного комплекса регенеративных факторов, секретируемых МСК жировой ткани человека для стимуляции регенерации тканей. Ими также были разработаны различные формы биоматериала в виде геля для инъекций, повязок и плотных мембран.[1]
2022: Впервые в мире восстановлены клетки почек
Группа исследователей из Сингапура и Германии впервые в мире продемонстрировала возможность регенеративной терапии для восстановления функций почек. Результаты работы были обнародованы в начале декабря 2022 года.
В программе приняли участие специалисты из Медицинской школы Duke-NUS, а также Национального кардиологического центра Сингапура (NHCS). Результаты доклинического исследования представлены в журнале Nature Communications. Учёные экспериментировали с интерлейкином-11 (IL-11) — белком, который вызывает образование рубцов в различных органах, включая печень, лёгкие и сердце. Кроме того, IL-11 задействован при острых и хронических заболеваниях почек.
Исследователи установили, что названный белок запускает последовательность молекулярных процессов в ответ на повреждение почек, что приводит к воспалению, фиброзу (рубцеванию) и потере функции органа. Кроме того, учёные выяснили, что ингибирование IL-11 нейтрализующими антителами может предотвратить и даже обратить вспять повреждение почек.
В частности, было показано, что клетки почечных канальцев выделяют IL-11 в ответ на повреждение, что в конечном итоге приводит к остановке клеточного роста и способствует дисфункции почек. Однако выключение этого процесса путём введения антитела способствует пролиферации клеток почечных канальцев, купированию фиброза и снятию воспаления. В результате, происходит регенерация повреждённых клеток и восстановление почечной функции.
 | Это открытие может стать настоящим прорывом в лечении хронических заболеваний почек, которые являются серьёзной проблемой общественного здравоохранения во всём мире, и приблизит нас на один шаг к получению преимуществ, обещанных регенеративной медициной, — сказал профессор Стюарт Кук (Stuart Cook), один из участников программы.[2] |  |
2021: Инвестиции в регеративную медицину достигли $22,7 млрд
В 2021 году комании и исследователи, работающие в сфере регенеративной медицины, привлекли рекордный объем инвестиций в размере $22,7 млрд. Об этом свидетельствуют данные Альянса регенеративной медицины (ARM).
Согласно отчету, в 2021 году было одобрено шесть новых клеточных, генных и тканевых терапий. Кроме того, CAR-T-терапия представила данные, обосновывающие переход на более высокую ступень в лечении рака, и венчурный капитал начал активно инвестировать в эту область.
По данным ARM, некоторые основные достижения в этой области еще предстоит сделать в 2022 году. Около девяти видов терапии ожидают одобрения FDA, а еще семь находятся на рассмотрении регулирующих органов ЕС. Среди них клеточная терапия омидубицел компании Gamida Cell и ValRox, BioMarin для лечения гемофилии А. В 2023 году в США будут рассмотрены два препарата для лечения серповидноклеточной болезни - генная терапия bb1111 и CRISPR Tx производства bluebird bio и CTX001 производства Vertex Pharmaceuticals.
Существует много споров о механизмах предоставления генной терапии, которые, по словам ARM, препятствуют проведению исследований, что также сказалось на результатах в 2021 году. Однако ARM отметила, что FDA не будет вводить универсальный предел дозы для генной терапии на основе AAV. 28 мая министр цифрового развития Максут Шадаев выступит на TAdviser SummIT 
AAV использовались в 145 (или 46%) клинических испытаниях генной терапии. Другие механизмы включали лентивирус, который участвовал в 24 клинических испытаниях, или 8%, и аденовирус - 22, или 7% испытаний. В 2021 году проводилось 41 исследование в области генного редактирования, треть из которых находилась в фазе 1, а остальные - в фазе 2. Около 80% из них используют технологию CRISPR. В их число входит препарат Intellia для лечения транстиретинового амилоидоза, о котором много говорили летом 2021 года. В феврале 2021 года компания представила дополнительные данные исследования, которые показали дозозависимый результат и начали отвечать на вопрос о долговечности, связанный с редактированием генов.
Более половины всех испытаний генного редактирования приходится на рак. В 2021 году компания CRISPR Tx и ViaCyte запустили первое исследование в области генной терапии более распространенного заболевания - диабета 1 типа. Что касается инвестиций, то компании, занимающиеся генной и клеточной терапиями, получили большую часть средств - $10,2 млрд и $10,1 млрд соответственно. Клеточная терапия получила $2 млрд, а биотехнологии тканевой инженерии - $341 млн. Большая часть денежных средств поступила от венчурного капитала, который принес $9,8 млрд, что на 75% больше, чем в 2020 году. IPO помогли компаниям привлечь $4,8 млрд, что на 30% больше чем в 2020 году.
В биотехнологии наблюдается бурный рост партнерств с крупными фармацевтическими компаниями, и эти сделки помогли привлечь $2,3 млрд в виде авансовых платежей в 2021 году, что на 23% больше, чем в 2020 году. ARM отметил авансовый платеж в размере $900 млн, который Vertex предложила компании CRISPR Tx для работы над CTX001, и чек AbbVie в размере $370 млн для компании REGENXBIO за генную терапию глазных заболеваний.
Рак является самым активным показателем для регенеративной медицины: в онкологии проводится 1 246 испытаний, что составляет 52% от всех исследований в этой области в мире. В течение длительного времени сектор работал над гематологическими раковыми заболеваниями, по которым было проведено 685 исследований, или 55%. Однако в 2021 году ARM отметила сдвиг в сторону солидных опухолей, число которых выросло до 561, или 45% исследований. Ведущим показанием здесь стали раковые заболевания желудочно-кишечного тракта - 130 исследований, или 23% от всех проводимых исследований твердых опухолей, за ними следуют раковые заболевания головного и спинного мозга - 71 исследование, или 13%.[3]
Примечания
- ↑ Перепрограммирование стволовых клеток, органы «из пробирки» и победа над болезнями: в Сеченовском Университете обсудили будущее регенеративной медицины
- ↑ Duke-NUS and NHCS scientists first in the world to regenerate diseased kidney
- ↑ Big Pharma partnerships, record $22.7B investment raise profile of regenerative medicine in 2021
